درمان نوعی بیماری ژنتیکی توسط کریسپر تزریق‌شده به خون
پژوهشگران داروی کریسپری ساخته‌اند که به خون بیماران مبتلا به نوعی بیماری کبدی کشنده تزریق می‌شود و تولید پروتئین سمی را در کبد این بیماران متوقف می‌کند.
ویرایشگر ژن کریسپر در رفع جهش‌های بیماری در سلول‌های رشدیافته در آزمایشگاه عالی عمل می‌کند؛ اما استفاده از کریسپر برای درمان بیشتر افراد مبتلا به اختلالات ژنتیکی به رفع مانع بزرگی نیاز دارد: واردکردن قیچی مولکولی به بدن و استفاده از آن برای برش DNA در بافت‌های موردنیاز.
در نمونه بی‌سابقه‌ای در علم پزشکی، پژوهشگران داروی کریسپری به خون افراد متولدشده با نوعی بیماری تزریق کرده‌اند؛ بیماری‌ای که موجب بیماری قلب و اعصاب کشنده‌ای می‌شود. پژوهشگران نشان دادند در سه مورد از آن‌ها، این دارو تولید پروتئین سمی به‌وسیله کبد را تقریبا متوقف کرد.
اگرچه هنوز خیلی زود است بگوییم درمان کریسپر علائم بیماری مذکور موسوم به آمیلوئیدوز ترانس‌تیرتین را تسکین می‌دهد یا نه، نتایج مقدماتی هیجانی در زمینه امکان توسعه درمانی یک‌باره و مادام‌العمر برای این نوع بیماری‌ها ایجاد کرده است.
افزون‌براین، پژوهش جدید نقطه عطفی در رقابت ایجاد درمان‌های مبتنی‌بر RNA پیام‌رسان (mRNA)، یعنی دستورالعمل‌های ساخت پروتئین است که بهطور طبیعی سلول‌ها آن را تولید می‌کنند. مولکول RNA پیام‌رسان مصنوعی اساس ساخت دو واکسن کووید ۱۹ بوده است که برای مبارزه با دنیاگیری ویروس کرونا به میلیون‌ها نفر تزریق می‌شود و بسیاری از شرکت‌ها مشغول کار روی دیگر واکسن‌ها و داروهای mRNA هستند.
کنت چین، پژوهشگر بیماری‌های قلب‌و‌عروق در مؤسسه کارولینسکا، یکی از هم‌بنیان‌گذاران مدرنا و ازجمله سازندگان واکسن‌های کووید ۱۹، درحال ساخت داروهای mRNA است. وی می‌گوید: «درمان جدید که شامل mRNA کدکننده یکی از دو جزء کریسپر است، آغازگر همگرایی میان حوزه‌های کریسپر و mRNA است.»
درمان نوعی بیماری ژنتیکی توسط کریسپر تزریق‌شده به خون
