ویرایش ژن راهکاری برای کنترل کلسترول
در موردی بی‌سابقه، بیماری در نیوزیلند برای کاهش کلسترول تحت ویرایش ژن قرار گرفت. این پیشرفت می‌تواند آغازگر دوران جدیدی در پیشگیری از بیماری باشد.
داوطلبی در نیوزیلند برای اولین‌بار به‌منظور کاهش کلسترول خون تحت ویرایش DNA قرار گرفت. این گام می‌تواند نویدبخش استفاده گسترده از این فناوری برای پیشگیری از حملات قلبی در آینده باشد. آزمایش جدید به‌عنوان بخشی از کارآزمایی بالینی شرکت بیوتکنولوژی آمریکایی ورو تراپیوتیکس (Verve Therapeutics)، شامل تزریق نسخه‌ای از ابزار ویرایش‌کننده ژن کریسپر به‌منظور اصلاح یک حرف DNA سلول‌های کبد بیمار می‌شد.
به‌گفته‌ی شرکت ورو تراپیوتیکس، این ویرایش کوچک باید برای کاهش دائمی سطح کلسترول بد (LDL) کافی باشد. کلسترول LDL نوعی مولکول چربی است که در طول زمان موجب انسداد و سخت شدن شریان‌ها می‌شود.
بیمار نیوزیلندی دارای خطر ارثی کلسترول بالا بود و از قبل دچار بیماری قلبی بود. اگرچه، شرکت معتقد است که همین فناوری درنهایت می‌تواند برای پیشگیری از بیماری قلبی‌عروقی در میلیون‌ها نفر استفاده شود. سکار کاتیرسان، پژوهشگر ژنتیک که سه سال پیش ورو را راه‌اندازی کرد و مدیرعامل این شرکت است، می‌گوید: «اگر این روش کارآمد و بی‌خطر باشد، پاسخ و درمان حمله قلبی است.»
از زمانی که دانشمندان کریسپر را کشف کردند، ده سال می‌گذرد. کریسپر فناوری برای ایجاد تغییرات هدفمند در DNA سلول‌ها است، اما تاکنون این روش فقط روی افرادی آزمایش شده بود که دچار بیماری‌های نادری مانند کم‌خونی سلول داسی بودند و فقط به‌عنوان بخشی از کارآزمایی‌های اکتشافی انجام شده بود.
ویرایش ژن راهکاری برای کنترل کلسترول
اگر آزمایش ورو کارآمد باشد، می‌تواند پیام‌آور استفاده گسترده‌تر از ویرایش ژن برای پیشگیری از بیماری‌های شایع باشد. بخش بزرگی از جمعیت جهان دارای LDL بسیار بالا هستند، اما بسیاری از مردم نمی‌توانند آن را کنترل کنند. در سراسر جهان، تعداد افرادی که براثر بیماری قلبی‌عروقی آترواسکلروتیک جان خود را از دست می‌دهند، بیش از مرگ‌و‌میر ناشی از عوامل دیگر است. اریک توپول، متخصص قلب و پژوهشگر مؤسسه تحقیقاتی اسکریپس می‌گوید:
از میان ویرایش‌های ژنوم مختلفی که در کلینیک‌ها انجام می‌شود، این مورد می‌تواند عمیق‌ترین تأثیر را داشته باشد، زیرا تعداد افرادی که می‌توانند از آن بهره ببرند، بسیار زیاد است.
برخی از پزشکان معتقدند که کاهش شدید LDL و پایین نگه داشتن آن در طول زندگی می‌تواند از مرگ براثر بیماری قلبی‌عروقی پیشگیری کند. یوجین برانوالد، پزشک بیمارستان زنان و بریگام در بوستون که از مشاورین ورو است، نیز همین نظر را دارد. او می‌گوید: «هرچه LDL پایین‌تر باشد، بهتر است. LDL نمی‌تواند خیلی پایین باشد. مشکلی که وجود دارد این است که چگونه می‌توانید آن را کاهش دهید.»
رژیم‌های غذایی سختگیرانه مانند رژیمی که در آن از خوردن تخم‌مرغ، گوشت و حتی روغن زیتون پرهیز کنید، می‌تواند در کاهش LDL مؤثر باشد. اما تعداد کمی از مردم می‌توانند از چنین رژیم غذایی پیروی کنند. بنابراین، چاره دیگر استاتین‌ها هستند که ازنظر میزان تجویز در ایالات متحده در رتبه نخست قرار دارند.
استاتین‌ها می‌توانند LDL فرد را به نصف برسانند، اما برخی از افراد نمی‌توانند عوارض جانبی آن‌ها را تحمل کنند و برای برخی حتی مدیریت مصرف یک قرص در روز هم سخت است.
انواعی از داروهای بیوتکنولوژی جدیدتر شامل تزریق دو بار در ماه یا حتی فقط دو بار در سال می‌شود. این داروها بسیار قوی هستند و برانوالد اخیراً به این مسئله پرداخت که اگر از آن‌ها به شکل مداخله بهداشت عمومی در سطح جمعیت استفاده شوند، چه اتفاقی می‌افتد. او می‌گوید: «طبق محاسبات من، اگر از ۳۰ سالگی این داروها را دریافت کنید، بدون ابتلا به بیماری عروق کرونر تا ۱۰۰ سالگی زندگی خواهید کرد.»
اگرچه این داروها هنوز به‌طور گسترده مورد استفاده قرار نگرفته‌اند. آن‌ها هزینه بالایی دارند، مصرف آن‌ها راحت نیست و شرکت‌های بیمه از پرداخت هزینه آن‌ها امتناع می‌کنند. برانوالد می‌گوید:
بنابراین، ویرایش ژن روش کارآمد و قدرتمندی است، زیرا فقط یک بار انجام می‌شود و نیازی به مراجعه مکرر بیمار نیست. این دستاورد بسیار مهمی است، زیرا بیماری قلبی آترواسکلروتیک شایع‌ترین علت مرگ‌و‌میر در دنیای صنعتی به حساب می‌آید و LDL علت اصلی آن است.
